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È un vaccino Alzheimer ' s all’orizzonte?

La lotta contro il morbo di Alzheimer rimane una delle sfide più impegnative della scienza medica. I progressi sono stati lenti e spesso frustranti, poiché un farmaco dopo l’altro non è riuscito a mantenere la sua promessa negli studi clinici sull’uomo. Credito: Adobe Ma questi fallimenti, insieme ai progressi tecnologici nella scansione del cervello, hanno […]

La lotta contro il morbo di Alzheimer rimane una delle sfide più impegnative della scienza medica. I progressi sono stati lenti e spesso frustranti, poiché un farmaco dopo l’altro non è riuscito a mantenere la sua promessa negli studi clinici sull’uomo.

Ricercatori in un laboratorio

Credito: Adobe

Ma questi fallimenti, insieme ai progressi tecnologici nella scansione del cervello, hanno contribuito a stimolare nuove vie di ricerca, tra cui una rinnovata attenzione allo sviluppo di un vaccino contro l’Alzheimer.

“Ci sono più nuovi strumenti per la diagnosi precoce e la diagnosi che non abbiamo avuto prima”, ha detto Rebecca Edelmayer, direttore dell’impegno scientifico per l’Associazione Alzheimer. “Quindici anni fa, non avevamo nemmeno la capacità di guardare nel cervello. Ora, questo ci sta permettendo di capire meglio il processo della malattia.”

Questo è stato uno dei più grandi ostacoli per i ricercatori di Alzheimer. Non è ancora chiaro come la malattia progredisce o se la sua progressione può essere diagnosticata prima che abbia inflitto troppi danni al cervello di una persona. Non è ancora noto se uno dei tratti distintivi chiave della malattia di Alzheimer, l’accumulo di depositi di placca beta amiloide, sia una causa o un effetto.

Nel frattempo, il pedaggio cresce più devastante, con quasi 5,8 milioni di americani che vivono con la malattia, e il numero dovrebbe salire a 14 milioni negli Stati Uniti entro il 2050. Inoltre, l’Associazione di Alzheimer stima che 16 milioni di americani stanno fornendo assistenza non retribuita ai familiari o agli amici con la malattia.

Più finanziamenti per diversi approcci

Eppure, Edelmayer è incoraggiato dal fatto che l’aumento dei finanziamenti da parte del governo federale per la ricerca sull’Alzheimer ha portato gli scienziati ad ampliare la loro attenzione in più nuove direzioni, come la ricerca di modi per stimolare il sistema immunitario del corpo per fermare l’Alzheimer

I ricercatori stanno lavorando su un meccanismo che provocherebbe anticorpi umani per eliminare gli accumuli proteici distruttivi nel cervello.

Per quasi due decenni, la maggior parte della ricerca di Alzheimer e gli investimenti delle aziende farmaceutiche hanno preso di mira i ciuffi di placca beta-amiloide che si raccolgono tra i neuroni nel cervello dei pazienti di Alzheimer. Ma questo approccio si è dimostrato costoso e infruttuoso.

Molti scienziati ora credono che la causa e lo sviluppo dell’Alzheimer siano considerevolmente più complessi, quindi si sono spostati su altri obiettivi. Alcuni si stanno concentrando su trattamenti progettati per eliminare uno degli altri biomarcatori della malattia: grovigli di proteine tau che si diffondono in tutto il cervello.

Altri ricercatori si stanno concentrando su ciò che è noto come “neuroinfiammazione”, una condizione cronica legata all’età legata alle cellule immunitarie iperattive nel cervello. Una ditta che lavora in questo settore è INmune Bio, di La Jolla, Calif. I suoi ricercatori ritengono che una risposta immunitaria anormale sostenuta non sia una conseguenza della degenerazione dei neuroni cerebrali, ma piuttosto una causa di declino cognitivo.

R. J. Tesi, CEO della società, pensa che l’Alzheimer abbia più a che fare con l’infiammazione cronica che viene con l’invecchiamento che con la placca amiloide. “Crediamo che tutta l’attenzione sull’amiloide sia stata davvero sfortunata perché ha consumato il campo per vent’anni”, dice.

Invece, sostiene che la chiave è quella di indirizzare il sistema immunitario innato del cervello e sviluppare un trattamento che “riprogrammi” le cellule che sono iperattivate. “Le malattie complesse richiedono terapie combinate”, afferma Tesi. “Riteniamo che quello che stiamo facendo sarà nel mix della terapia combinata di tutti per l’Alzheimer.”

Dice che è in corso una sperimentazione clinica e spera che entro la fine dell’anno gli scienziati saranno in grado di misurare se il farmaco di INmune Bio può normalizzare il sistema immunitario dei pazienti.

Sviluppare un vaccino

Forse nulla eccita il pubblico più della prospettiva di un vaccino contro l’Alzheimer, e i ricercatori stanno lavorando su un meccanismo che provocherebbe anticorpi umani per eliminare gli accumuli proteici distruttivi nel cervello.

Diversi progetti di ricerca hanno riportato progressi su questo, anche se sono in gran parte nelle prime fasi di test. Uno dei più avanzati è uno sforzo da United Neuroscience, una società biotech a Dublino, Irlanda. È guidato dal ricercatore principale Chang Yi Wang e da sua figlia, CEO Mei Mei Hu.

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L’anno scorso, United Neuroscience ha rivelato risultati positivi in piccoli studi clinici sull’uomo. Quasi tutti i pazienti hanno risposto, senza gravi effetti indesiderati, a un trattamento vaccinale che ha ridotto l’accumulo di placca beta-amiloide.

Più recentemente, uno studio congiunto condotto da scienziati della Flinders University in Australia e dell’Università della California, Irvine ha scoperto che un vaccino combinato somministrato ai topi ha generato anticorpi mirati sia alla placca beta-amiloide che ai grovigli proteici tau.

“La prima sfida è produrre anticorpi che mirano al posto giusto sulle proteine anormali”, afferma il ricercatore di Flinders Nikolai Petrovsky. “Siamo stati anche in grado di ottenere più anticorpi nel cervello degli animali. Devi avere abbastanza dell’anticorpo giusto o non vedrai molto effetto.”

Dice che testare la terapia vaccinale su pazienti umani è di almeno un anno o due di distanza. Petrovsky ha stimato che, nel migliore dei casi, un vaccino contro l’Alzheimer per gli esseri umani potrebbe essere disponibile tra cinque e 10 anni. Ma l’Associazione di Alzheimer era più cauta nel fare una previsione, dicendo solo che data la complessità della malattia, “probabilmente richiederà una complessa soluzione di trattamento/prevenzione.”

Ancora, un altro studio presso l’Università del New Mexico ha riferito che i topi dato un vaccino sviluppato anticorpi che eliminato grovigli di proteine tau nel loro cervello. Quei topi hanno anche eseguito meglio i test di memoria rispetto agli animali che non hanno ricevuto il trattamento.

Guardando avanti agli studi clinici sull’uomo

Ma ancora una volta, gli studi clinici sull’uomo, che spesso sono impegnativi e costosi, sono probabilmente lontani anni.

” Ciò che vediamo in un animale non significa necessariamente che lo vedremo accadere nelle persone”, riconosce l’autrice dello studio Nicole Maphis. “È una corda tesa che camminiamo.”

Maphis sottolinea anche che poiché la progressione dell’Alzheimer non è ben compresa, può essere difficile selezionare i pazienti più appropriati per uno studio e sapere a che punto è più utile studiare la loro risposta al trattamento.

“Con gli studi clinici, loro (la Food and Drug Administration) vogliono vedere i risultati in due o tre anni”, dice, “ma lo sviluppo dell’Alzheimer è una malattia così prolungata. Si possono vedere i risultati in cinque anni, ma si vuole anche guardare a dieci a quindici anni.”

È una sfida scoraggiante, dice Maphis. “Quando si va dal banco di laboratorio al comodino, si può sentire come saltare sopra il Grand Canyon.”

Randy Rieland scrive spesso di invecchiamento e tecnologia per il blog Innovations su Smithsonian.com. In precedenza, è stato responsabile dei media digitali per Discovery Channel. Ha sede a Washington, D. C. Leggi di più

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